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 一、政策动向

●CDE发文加快罕见病用药、儿童用药等创新药审评

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》，以鼓励研究和创制新药、儿童用药、罕见病用药创新研发进程，加快创新药品种审评审批速度。

文件显示，对于纳入突破性治疗药物程序的创新药，申请人应按照本工作规范要求提出沟通交流申请及上市许可申请，无需额外提出纳入本工作规范的申请。如相关创新药被取消突破性治疗药物资格，则不能再按照本工作规范开展沟通交流及审评审批工作。 

对于未纳入突破性治疗药物程序的儿童专用创新药、用于治疗罕见病的创新药，申请人需按照I类会议（30日）提交沟通交流申请，经药审中心审核同意后，可按照本工作规范开展后续沟通交流及审评审批工作。 

本工作规范中的儿童专用创新药是指，专为儿童使用而开发的1类创新药，包括化学药品、预防用生物制品、治疗用生物制品和中药。本工作规范中的用于治疗罕见病的创新药是指，治疗发病率/患病率极低的罕见疾病的1类创新药，包括化学药品、预防用生物制品、治疗用生物制品和中药。 

二、药械审批

●远大医药自研脓毒症新药APAD国内I期临床试验获批

4月3日，远大医药(00512)发布公告，公司呼吸及重症抗感染板块创新产品管线再获重要进展，其自主研发的用于治疗脓毒症的全球创新药物APAD的新药临床试验(IND)申请，近日已获得国家药监局(NMPA)的批准。据了解，该临床实验是一项随机、双盲、剂量递增、安慰剂对照的I期临床研究，旨在评价APAD在健康受试者中单次和多次静脉给药的安全性、耐受性和药代动力学特征。APAD是远大医药针对脓毒症等重症自主开发的全新作用机制的小分子化合物，其通过拮抗多种病原体相关分子，抑制免疫细胞过度活化，有望从源头阻止脓毒症的发生和进展。临床前动物实验数据显示，产品对多种细菌感染导致的脓毒症都能起到治疗作用。

●辉大基因眼科基因治疗药物获FDA孤儿药资格

4月3日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

遗传性视网膜营养不良（IRDs）是一类由基因突变引起罕见致盲性疾病，已报道致病基因超过250个。其中，RPE65基因突变可能会导致Leber先天性黑蒙（LCA）、严重的早发性儿童视网膜营养不良（SECORD）、早发性严重视网膜营养不良（EOSRD）或视网膜色素变性（RP），即这些疾病都被认为是RPE65基因突变相关视网膜病变，代表同一疾病的表型连续体。

三、资本市场

●键嘉医疗申请科创板IPO

4月2日，据上交所官网，键嘉医疗在科创板递交IPO申请并获得受理。键嘉医疗成立于2018年，从事手术机器人及相关产品的研发、生产和销售。

●荃信生物申请港股IPO

3月31日，据港交所披露易，荃信生物IPO申请获受理。荃信生物是一家创新药公司，研发管线覆盖皮肤疾病、风湿、呼吸系统疾病、消化系统疾病等多个治疗领域。

●友芝友生物将赴港IPO

3月30日，证监会官网显示，核准了武汉友芝友生物制药股份有限公司（以下简称：“友芝友生物”）首次公开发行境外上市外资股及境内未上市股份到境外上市。

核准友芝友生物发行不超过69,766,800股境外上市外资股，每股面值人民币1元，全部为普通股。完成本次发行后，友芝友生物可到香港联合交易所主板上市。

友芝友生物成立于2010年，已设计和开发了十款候选药物管线，其中五款在中国处于临床开发阶段及另外五款处于研制和临床前阶段。

四、行业大事

●16.7亿美元，BioNtech引进映恩生物ADC药物

4月3日，BioNTech宣布，与映恩生物达成战略合作协议，引进后者两款ADC新药中国地区以外的全球权益。BioNTech将支付1.7亿美元预付款，以及15亿美元里程碑金额和一定比例的销售分成。

此外，今年1月，映恩生物宣布与Adcendo ApS（“Adcendo”）签订技术许可协议。根据协议，Adcendo将获得映恩生物独创的DITAC平台的技术许可，用于其治疗间叶组织肿瘤的uPARAP ADC项目。双方正在讨论扩大合作的范围，使得DITAC技术应用于Adcendo其他项目。基于DITAC平台技术设计的ADC产品，具有优异的安全性，可有效和持续地递送毒素至肿瘤内，通过旁观者效应对肿瘤抗原低表达甚至阴性表达的癌症细胞产生有效的杀伤。

据公开信息，映恩生物是一家临床阶段的创新生物药研发公司，专注于研发治疗癌症和自身免疫性疾病的抗体偶联药物（ADC）。基于其独创性DITAC和DIMAC平台的研发拓展，映恩生物目前在临床和临床前阶段有超过10个创新ADC项目。

●全球ECMO龙头一级召回

近日，据国家药监局官网消息，迈柯唯心肺医疗有限责任公司（Maquet Cardiopulmonary GmbH）报告，由于在回顾不合格报告中发现膜式氧合器无菌屏障可能受损以及产品涂层可能存在偏差，对膜式氧合器QUADROX-iD Pediatric Oxygenator（国械注进20163102404）主动召回。召回级别为一级召回。

不过，该司提到中国未销售上述受影响批次，无需采取召回行动。

迈柯唯隶属于瑞典Gentinge集团，是全球ECMO市场的领跑者。根据MarketstandMarkets研究报告，迈柯唯、美敦力、LivaNova是全球ECMO市场前三名。在2015年，这三家公司占据了全球ECMO设备市场65％-70％的份额。

三家公司在国内市场更是居于垄断地位，数据显示迈柯唯，占据中国市场70%以上的份额；其次是美敦力占10%；LivaNova占10%。