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一、政策动向

●国家药监局发布《2022年度药品审评报告》

9月6日，国家药监局发布《2022年度药品审评报告》。

报告显示：全年审评通过建议批准21个创新药，含3个首创新药（First-in-Class）；全年整体按审评时限审结率提升至99.80%；儿童用药批准数量为66个，创历史新高；10个中药新药（包含中药提取物）获批上市。

已发布的三批81个临床急需境外新药中，截至2022年底，已有54个品种提出注册申请，均已获批上市，按时限审结率达100%。获批品种包含许多罕见病用药、儿童用药和抗肿瘤药等，中国患者基本可以同步享受到全球药品创新研发的最新成果。报告显示，突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批，四条快速通道充分发挥优势，审评资源持续向临床急需、具有临床优势的产品倾斜。

●国家药监局发布《药品网络交易第三方平台检查指导原则（征求意见稿）》

9月5日，国家药监局综合司公开征求《药品网络交易第三方平台检查指导原则（征求意见稿）》意见。

为指导各地药品监督管理部门更好地开展药品网络交易第三方平台检查工作，督促平台企业依法履行法定义务，落实平台主体责任，国家药监局组织起草了《药品网络交易第三方平台检查指导原则（征求意见稿）》，现公开征求意见。

本指导原则适用于指导药品监督管理部门对提供第三方平台服务的企业开展监督检查工作。有关检查组织实施、检查机构和人员、检查程序、常规检查、有因检查、检查与稽查的衔接、跨区域检查协作、检查结果的处理等工作，按照《药品检查管理办法（试行）》等有关要求执行。

一、常规检查重点考虑因素

（一）首次开展第三方平台业务的；

（二）无药品流通行业从业背景的；

（三）经营规模大、覆盖范围广、业务量较大的。

二、有因检查重点考虑因素

（一）网络监测、群众信访、投诉举报、舆情信息等提示可能存在风险的；

（二）未能及时识别、发现、制止、报告相关风险的；

（三）未严格审核、管理平台内药品信息发布和药品销售活动的；

（四）既往多次检查不合格的；

（五）管理体系与关键岗位负责人发生重大调整的；

（六）药品监管部门认为需要开展检查的其他情况。

三、检查方式

检查方式包括现场检查和非现场检查。现场检查指检查人员到企业开展第三方平台业务的经营场所进行检查。非现场检查指采用网络巡查、网络监测、视频电话等方式开展检查。

检查组可根据工作需要采取现场检查和（或）非现场检查方式。鼓励各地探索“线上线下相结合”“交叉互查”等检查方式，运用“以网管网”的技术工具丰富检查手段。

二、药械审批

●国家药监局附条件批准纳鲁索拜单抗注射液上市

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准上海津曼特生物科技有限公司申报的纳鲁索拜单抗注射液（商品名：津立生）上市。该药品用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤成人患者。

纳鲁索拜单抗注射液为重组全人源抗核因子-κB受体活化因子配体（RANKL）单克隆抗体，通过与细胞表面的RANKL特异性结合，抑制RANKL活性，从而抑制其参与介导所引起的骨质溶解和肿瘤生长。该品种的上市为患者提供了新的治疗选择。

●默沙东九价HPV疫苗新适应症上市申报获受理

9月5日，CDE官网显示，默沙东九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）新适应症上市申请获受理。

默沙东九价人乳头瘤病毒疫苗（商品名：Gardasil 9，佳达修 9）是一款使用重组酿酒酵母CANADE3C-5（菌株1895）分别表达重组人乳头瘤病毒（HPV）6、11、16、18、31、33、45、 52和58型L1蛋白的病毒样颗粒（VLP），经纯化，添加铝佐剂制成的九价疫苗。

2018年4月，佳达修9首次在国内获批上市，用于16～26岁女性的预防接种，2022年8月获药监局批准扩龄，适用人群拓展至9-45岁适龄女性。

●首个RNA编辑疗法递交临床试验申请

9月6日，Wave Life Sciences宣布递交其在研疗法WVE-006的首个临床试验申请（CTA），用以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。WVE-006是一种潜在“first-in-class"的GalNAc共轭RNA编辑寡核苷酸，设计用于纠正SERPINA1 Z等位基因编码mRNA中的单个碱基突变，从而使具备功能的野生型α-1抗胰蛋白酶（AAT）得以恢复和循环。

据介绍，WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法。

三、资本市场

●小方制药提交IPO注册，拟募资8.32亿元

近日，上交所官网显示，上海小方制药股份有限公司（简称：小方制药）主板上市提交注册，其保荐机构为国信证券，拟募集资金8.32亿元。

招股书显示，自成立以来，小方制药的主营业务一直专注于外用药的研发、生产和销售，公司产品主要为非处方药品，使用方便，易于储存，属于家庭常备药。 

●阳普医疗撤回1.56亿元定增方案

9月5日晚间，阳普医疗发布公告称，撤回拟募资1.56亿元的定增申请文件。

 值得注意的是，阳普医疗在7个交易日前刚刚披露了最新的定增修订案。具体而言，公告称，鉴于目前市场情况复杂多变，结合公司具体情况，经公司审慎考虑，公司决定向深交所申请撤回本次以简易程序向特定对象发行股票的申请文件，并将根据市场情况适时重新申报。此前定增修订案显示，阳普医疗原计划定增募资1.56亿元，投资于基于AI的全自动血栓弹力图系统项目、分子诊断采血管建设项目、营销网络建设项目以及补充流动资金。

四、行业大事

●李利任国家药品监督管理局局长

据中国政府网9月6日消息，国务院任免国家工作人员。

任命李扬为交通运输部副部长；任命王宏志为国务院国有资产监督管理委员会副主任；任命丁赤飚为中国科学院副院长；任命张姿（女）为国家国防科技工业局副局长；任命李利为国家药品监督管理局局长。

免去张涛的中国科学院副院长职务；免去焦红（女）的国家药品监督管理局局长职务；免去陈小军的中国地震局副局长职务。

●西门子医疗对数字化摄影X射线系统等主动召回

9月6日，国家药监局发布召回公告，西门子医疗有限公司Siemens Healthcare GmbH对数字化摄影X射线系统等主动召回。

西门子医疗系统有限公司报告，由于系统安装过程中可能发生BABIX托架的固定装置组装不当的情况，生产商Siemens Healthcare GmbH对X射线诊断系统（国食药监械（进）字2013第3300467号）、数字化X射线摄影透视系统Digital X-ray Radiography Fluoroscopy system（国械注进20153061347、国械注进20183060421）、数字化医用X射线摄影系统Digital Medical X-ray Radiography System（国械注进20152061269）、数字化摄影X射线系统Digital Radiography X-ray System（国械注进20222060011）主动召回。召回级别为三级召回。涉及产品的型号、规格及批次等详细信息见《医疗器械召回事件报告表》。

●首款！Beam公司碱基编辑CAR-T疗法进入临床

9月6日，Beam Therapeutics公司宣布，今年8月，首例患者接受了在研疗法BEAM-201的治疗。BEAM-201是一种经过四重碱基编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，正在进行一项1/2期临床研究，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。

据了解，这是首款进入临床开发阶段的四重碱基编辑，同种异体CAR-T疗法，也是在美国首次进入临床开发的碱基编辑在研疗法。