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一、政策动向

●CDE发布《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》

9月12日，国家药监局药审中心（CDE）发布关于公开征求《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。

近年来，CDE收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，CDE起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。经CDE内部讨论，已形成征求意见稿。

二、药械审批

●国产HL-21成全球首款进入临床开发的PLpro抑制剂药物

9月12日， 清华大学药学院官微发布消息，清华大学药学院何伟教授等团队联合复旦大学上海医学院陆路研究员团队研发的木瓜蛋白酶样蛋白酶（Papain-Like Protease, 简称PLpro）小分子抑制剂HL-21，于2023年8月29日获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，成为全球首款进入临床开发的PLpro抑制剂药物。

冠状病毒通过其主水解酶（Main Protease，简称Mpro或者3CLpro），RNA依赖的RNA聚合酶（RNA-dependent RNA polymerase，简称RdRp）和PLpro等关键蛋白协同工作实现病毒复制。Mpro，RdRp和PLpro普遍存在于冠状病毒家族中（上述三种蛋白普遍存在于网巢病毒目中，冠状病毒亚目属于网巢病毒目，但是在网巢病毒目中冠状病毒亚目和动脉炎病毒亚目更受关注），其结构和功能高度保守。针对这些关键蛋白开发药物，有望治疗许多冠状病毒引起的疾病，例如由中东呼吸系统综合征冠状病毒（MERS-CoV）导致的中东呼吸综合征，由人冠状病毒HCoV-OC43导致的感冒，由猪肠道冠状病毒PDCoV等引起的猪腹泻呕吐，由猫腹膜炎冠状病毒导致的猫传染性腹膜炎等。因此，Mpro，RdRp和PLpro是长期以来备受关注的抗冠状病毒药物靶点。2022年10月美国吉利德公司研发的瑞德西韦（Remdesivir）成为世界首个冠状病毒RdRp抑制剂药物，2021年11月美国辉瑞公司研发的帕西洛韦（Paxlovid）成为世界首个冠状病毒Mpro抑制剂药物。

●信立泰高血压新药国内申报上市

9月11日，信立泰发布公告，称其提交的阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片（SAL0108）上市申请已获得药监局受理，用于治疗原发性高血压。

SAL0108是ARB/利尿剂类复方缓释制剂，适用于阿利沙坦酯单药治疗后血压控制不佳的原发性高血压患者。SAL0108若能获批上市，将与信立泰已上市的1.1类降压药信立坦（阿利沙坦酯片）形成战略协同，进一步丰富其在心血管领域的创新产品管线，覆盖更广泛的高血压患者人群，为患者提供更多用药选择。

●翰宇药业“司美格鲁肽”获批临床

9月11日，翰宇药业发布公告，称其司美格鲁肽注射液临床试验申请获CDE受理。

司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，通过增加胰岛素释放、降低胰高血糖素 释放量、延缓胃排空和降低食欲发挥作用。司美格鲁肽可用于减轻特定患者的体重，并降低2型糖尿病患者的血糖水平和降低主要心血管事件(如心脏病发作或中风)的风险。

●FDA批准Moderna/辉瑞更新版新冠疫苗

当地时间9月11日，FDA批准了Moderna和辉瑞/BioNTech更新版新冠mRNA疫苗用于12岁及以上个人的免疫加强接种，并且还批准了6个月至11岁儿童的紧急使用授权（EUA）。作为FDA新冠疫苗接种计划更新的一部分，二价Moderna和辉瑞/BioNTech Covid-19疫苗将不再被授权在美国使用。

根据FDA网站信息，美国新冠疫苗接种策略为：

5岁及以上人群，无论之前是否接种过疫苗:

距离上次接种至少间隔两个月，接种一剂最新的疫苗

之前接种过新冠疫苗的6月龄-4岁人群：接种一剂或两剂最新的疫苗（接种时间和剂次取决于之前接种的新冠疫苗）

之前未接种过新冠疫苗的6月龄-4岁人群：接种三剂辉瑞公司最新的疫苗，或接种两剂Moderna公司最新的疫苗

FDA对这些最新版新冠疫苗的安全性和有效性充满信心，该机构的获益风险评估表明，这些疫苗对6月龄及以上个体的获益大于其风险。接种更新版本的mRNA新冠疫苗的人群可能会遇到与之前接种mRNA新冠疫苗报告的类似副作用。

更新后的疫苗预计将为当前流行的新冠病毒 (COVID-19) 变异毒株提供良好的保护。除非出现毒性明显更强的变异毒株，FDA预计新冠疫苗的成分可能需要每年更新，就像季节性流感疫苗一样。

三、资本市场

●东软熙康通过聆讯即将登陆港股

9月11日，东软熙康控股有限公司 NEUSOFT XIKANG HOLDINGS INC.（以下简称“东软熙康”）在港交所披露聆讯后的招股书，或很快在香港主板挂牌上市。其于2021年5月31日、2022年2月25日、2022年11月17日、2023年5月22日先后四次递表。

据公开信息，东软熙康是中国数字医疗服务市场的先行者之一，是中国首个以城市为入口的云医院平台，并建立了一个云医院网络，将地方政府、医疗机构、患者、保险公司联系起来，以实现公平地获得医疗资源并更有效和高效地交付医疗服务。

●信达生物拟配股融资或达23.75亿港元

9月12日，信达生物(01801.HK)发布公告，拟每股作价34.92港元配售6800万股，融资约23.75亿港元。配售价较周一(9月11日)收市价(38.30港元)折让约8.83%。相关股份占经扩大后已发行股份的4.22%，并设有三个月禁售期。

摩根士丹利，为独家配售代理。信达生物是次融资所得，约60%将用于加速公司全球管线的多项优先临床前及临床计划的研发，包括但不限于开展多区域临床试验，以及建设全球基础设施及设备；约30%将用于糖尿病药BI-362(玛氏度肽 mazdutide)的开发、营销及商业化等工作；约10%将用作一般企业用途。

●无锡晶海北交所过会

9月11日，北京证券交易所官网显示，无锡晶海氨基酸股份有限公司 （以下简称：无锡晶海）IPO上市委会议通过，保荐机构为东方证券。

无锡晶海成立于1995年，是一家主要从事氨基酸产品研发、生产、销售的国家级专精特新“小巨人”企业，主要产品包括支链氨基酸（异亮氨酸、缬氨酸、亮氨酸）、色氨酸、苯丙氨酸、脯氨酸等，可广泛应用于医药、食品、保健品、日化等众多领域。

四、行业大事

●阿斯利康公布奥希替尼联合化疗三期临床研究结果

阿斯利康在9月12日举行的2023年世界肺癌大会（WCLC）主席研讨会上公布：III 期临床研究FLAURA2的阳性结果显示，在局部晚期（IIIB-IIIC 期）或转移性（IV 期）表皮生长因子受体突变(EGFRm) 非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者中，与泰瑞沙（奥希替尼）单药治疗方案相比，奥希替尼联合化疗取得了具有显著统计学意义和临床意义的无进展生存期（PFS）改善。 

研究结果显示，与奥希替尼单药治疗相比，奥希替尼联合化疗将疾病进展或死亡风险降低了38%（风险比[HR]：0.62; 95%置信区间[CI] 0.49-0.79; p<0.0001）。由研究者评估的结果显示，与奥希替尼单药治疗相比，奥希替尼联合化疗将患者的中位无进展生存期（PFS）延长了8.8个月。这与由盲态独立中央审查组（BICR）评估的PFS结果一致：奥希替尼联合化疗将患者的中位PFS延长了9.5个月（HR：0.62; 95% CI 0.48-0.80; p=0.0002）。值得一提的是，在所有预先设定的亚组中均观察到具有临床意义的PFS改善，无论患者性别、种族、EGFR突变类型、确诊时年龄、吸烟史以及基线时是否伴中枢神经系统转移等情况。

●阿斯利康优赫得®对经治的HER2突变晚期肺癌展现出强烈且持久的肿瘤缓解

9月12日，阿斯利康在国际肺癌研究协会(IASLC)举办的2023年世界肺癌大会(WCLC)上首次发布了DESTINY-Lung02 II期试验关于无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)数据，并同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。

德曲妥珠单抗（商品名：优赫得®）是由阿斯利康和第一三共联合开发的一种独特设计靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）。 在DESTINY-Lung02中，任一剂量的德曲妥珠单抗均未观察到新的安全性信号，良好的安全性证实5.4mg/kg是这种肿瘤类型的最佳剂量，且夯实了德曲妥珠单抗在这一肿瘤类型中的治疗地位。

DESTINY-Lung02 II期试验的主要分析结果显示，德曲妥珠单抗在经治的存在HER2突变不可切除和/或转移性非鳞非小细胞肺癌患者中继续展现出强烈且持久的肿瘤缓解。在主要分析中，经盲法独立中央审查(BICR)评估，5.4mg/kg组和6.4mg/kg组的客观缓解率(ORR)分别为49.0%和56.0%。两种剂量的安全性与德曲妥珠单抗的总体安全性一致，5.4mg/kg剂量在该患者群体中显示出良好的安全性。

● Cytiva中国科创中心正式启幕

9月12日,全球生命科学领域的先行者Cytiva（思拓凡）位于上海的Cytiva中国科创中心正式开幕，汇聚生物制药人才培训、新型疗法孵化、智能制造与服务、一次性技术研发、验证服务、先进系统与定制化生物工艺解决方案八大功能，全面提升在华研发与创新能力，为生物制药行业提供贯穿上下游的产品、技术、服务和创新解决方案，以创新势能激发中国生物经济高质量发展动能。

深耕中国市场多年，加速在华本土化是Cytiva全球层面的重要发展战略之一。通过不断提升本土研发与生产能力，携手产学研各领域的合作伙伴，推动中国生物制药产业生态的完善与发展，加速变革性药物从实验室到患者的进程。

●Moderna超18亿美元加码癌症疫苗

当地时间9月11日，Moderna宣布与Immatics达成合作，共同开发癌症疫苗和细胞疗法，此次合作涉及多个技术平台，Moderna将支付1.2亿美元预付款，以及超17亿美元里程碑金额和一定比例的销售分成。

Immatics是一家聚焦于开发以TCR为基础的创新肿瘤疗法，包括TCR-T、TCR双抗等。根据合作协议，双方将共同研究开发肿瘤mRNA疫苗（利用Immatics的XPRESIDENT靶点发现平台和生物信息学平台/AI平台XCUBE）、mRNA表达TCER双抗（TCER®），以及TCR-T+mRNA疫苗的联合疗法。

值得注意的是，该交易并不是Moderna第一次聚焦癌症疫苗。去年10月12日，默沙东与Moderna达成协议，推进双方关于mRNA-4157作为个体化癌症疗法与K药（Keytruda）联用的研究。mRNA-4157是Moderna研发的一款个性化mRNA肿瘤疫苗，根据靶向患者的特异性突变，可编码最多至34种新生抗原。目前，该研究正在开展III期临床研究，今年底前有望上市。