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政策动向

国家医保局：已有80余种罕见病用药纳入国家医保目录

2024年10月19日，在2024年中国罕见病大会上，国家医保局副局长李滔介绍，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。

近几年，国家医保局采取一系列措施，切实提升罕见病患者的医疗保障水平。初步统计，80余种罕见病用药已被纳入现行医保药品目录。同时，完善准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录，建立每年一次的动态调整机制，为罕见病用药设置单独的申报条件；在评审、测算、谈判环节，予以罕见病用药支持和倾斜政策，让更多新获批上市的罕见病用药有机会更快进入医保目录。

此外，在此次罕见病大会上，发布了《罕见病诊疗指南（2024）版》。

21点评：罕见病是诊疗难度极大的疾病，也是比较突出的公共卫生问题。国家医保局连续6年对独家药品开展医保准入国家谈判，坚持“价值购买”，诺西那生钠等一批罕见病用药以更加合理的价格纳入目录，大幅减轻了罕见病患者的用药负担。

国家药监局部署开展生物制品分段生产改革试点

10月18日，国家药监局党组书记、局长李利主持召开会议，研究部署开展生物制品分段生产改革试点工作，审议通过《生物制品分段生产试点工作方案》。

试点工作基于我国生物医药产业发展现状和监管实际，积极回应产业发展需求，以委托生产方式探索部分创新、临床急需等生物制品的分阶段生产，有利于进一步激发企业研发创新活力，促进药品研发生产专业化分工，提升创新和临床急需生物制品的供应保障能力，更好满足广大群众用药需求。

《生物制品分段生产试点工作方案》对试点范围、工作实施步骤、时间安排、监督管理要求以及保障措施等进行了部署，将于近日发布。国家药监局将加强统筹协调，在审评审批、检查、检验、上市后监管等方面加大对试点省份支持指导力度，全力推动试点工作开展。

药械审批

先天性无巨核细胞性血小板减少症药物获FDA孤儿药认定

10月18日，血霁生物官微称其自主研发的“全球新”Fisrt-in-Class细胞治疗产品XJ-MK-002治疗先天性无巨核细胞性血小板减少症获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。本次儿科罕见病资格的认定将有机会为这个严重的、或危及生命的儿童血小板疾病的治疗提供新的选项。

阿斯利康癌症免疫联合疗法在华申报上市

10月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）两款新药的上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。度伐利尤单抗（durvalumab）注射液为一款PD-L1抑制剂，tremelimumab为一款抗CTLA-4单抗。从受理号可以推测，本次申报上市的可能为二者组成的联合疗法，该联合疗法此前在全球范围内获监管机构批准用于治疗非小细胞肺癌一线治疗和肝细胞癌一线治疗。

正大天晴癌症新药安罗替尼新适应症申报上市

10月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，正大天晴盐酸安罗替尼胶囊的新适应症上市申请获得受理。盐酸安罗替尼胶囊是一款口服新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。今年7月，正大天晴宣布该产品联合化疗用于晚期不可切除或转移性软组织肉瘤一线治疗的3期临床研究（ALTN-III-04）取得阳性结果，即将提交这一新适应症的上市申请。由此推测，本次安罗替尼申报的新适应症可能为软组织肉瘤一线治疗。

安斯泰来Claudin18.2抗体获FDA批准上市

10月19日，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布美国FDA已批准其靶向Claudin18.2（CLDN18.2）抗体Vyloy（zolbetuximab）与含氟嘧啶和铂类的化疗方案联合，用于局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌成人患者的一线治疗，这些患者的肿瘤需通过FDA批准的检测确定为CLDN18.2阳性。值得一提的是，此次批准比原定的PDUFA日期11月9日提前了三周。根据新闻稿，Vyloy是美国FDA批准的首个CLDN18.2靶向疗法。

21点评：公开资料显示，胃癌是全球常见的一种癌症，也是全球常见的癌症死因之一。腺癌是胃癌的主要组织学亚型，大约占全球报告病例的90%以上。据统计，超过70%的胃癌患者在确诊时已经处于晚期阶段，他们急需创新疗法。Claudin是正常组织紧密连接中重要的一种蛋白质，具有4个跨膜结构域，它参与细胞旁通透性和电导等过程的调节。CLDN18.2在包含胃癌在内的消化道癌症中高度表达。因此，CLDN18.2为治疗胃癌、胰腺癌等实体肿瘤的有效靶标。

资本市场

腾讯投资2.1亿布局癌症早检

香港基因组学检测公司Prenetics近日宣布，中国科技巨头腾讯已向其早期癌症检测合资企业Insighta投资3000万美元（约合2.13亿元），助其推进FRAGMA技术并扩展临床试验。

礼新医药完成3亿元C1轮融资

10月18日，礼新医药宣布，该公司已于近日成功完成了3亿元C1轮融资，本轮融资由知名产业方中国生物制药领投，浦东创投、张江浩珩共同参与，老股东启明创投和上海生物医药基金跟投。此外，礼新医药近期已启动C2轮融资，募集资金将主要用于加速公司临床阶段管线特别是LM-302和LM-108的临床进度推进、支持公司自主研发的抗体发现平台、下一代ADC技术平台、双抗技术平台，持续产出创新管线。

行业大事

恒瑞医药4款癌症新药获批临床

10月18日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药有4款癌症新药获批多项新的临床试验默示许可。其中一款为抗CTLA-4单克隆抗体新药，其余3款均为蛋白降解疗法1类新药。这些新药均获批以双药或三药联合疗法开展治疗恶性肿瘤的临床研究

信达生物双抗ADC癌症新药在中国获批临床

10月18日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，信达生物1类新药IBI3001获得临床试验默示许可，拟开发治疗实体瘤。公开资料显示，IBI3001是一款糖基化定点偶联、针对B7-H3和EGFR的双特异性抗体偶联药物（ADC）。本次为该产品首次在中国获批IND。

舆情警告

因肺癌药物合作纠纷，复星医药子公司请求仲裁艾力斯支付约2.55亿元

10月20日晚间，复星医药公告称，近日，有自媒体报道提及复星医药未就相关事项进行披露。对此，特作相关核查并说明：

2022年5月，复星医药控股子公司江苏复星医药销售有限公司与上海艾力斯医药科技股份有限公司签订《独家推广协议》，此后还通过《目标终端客户库补充协议》以及《之补充协议》就相关合作安排进行补充。根据约定，由江苏复星在约定区域的指定医院独家推广艾力斯生产的肺癌药物伏美替尼，艾力斯应当按照江苏复星完成的推广业绩支付推广服务费，推广期限自2022年5月1日起至2026年12月31日止。

2023年11月30日，艾力斯主张解除《独家推广协议》。后经催告，艾力斯多次明确表示不再履行协议，沟通未果，江苏复星于2024年6月提起仲裁申请，要求裁决艾力斯向江苏复星支付2.55亿元。

根据相关规则，仲裁请求金额未超过公司最近一期经审计归属于上市公司股东净资产的 10%，且有关争议未对公司现阶段经营产生重大影响，未构成应当披露的重大事项。复星医药表示公司将密切关注本次仲裁的相关进展，如涉及应当披露的事项，将及时履行信息披露义务。